2023年12月22-24日，以“智慧賦能新藥學(xué) 創(chuàng)新引領(lǐng)大健康”為主題的中國藥學(xué)會(huì)第二十三屆中國藥師周在四川省成都市天府國際會(huì)議中心成功舉辦。大會(huì)凝聚全國廣大藥學(xué)工作者的智慧和力量，聚焦我國醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域重大方針政策、創(chuàng)新戰(zhàn)略和發(fā)展規(guī)劃、醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革、科技創(chuàng)新和科學(xué)傳播，罕見病藥物研發(fā)、疾病診療、臨床痛點(diǎn)、患者關(guān)愛、醫(yī)療保障相關(guān)專題，以及全民科學(xué)素質(zhì)提升等重大議題進(jìn)行深入交流和研討。

本屆藥師周期間，中國藥學(xué)會(huì)成立了第一屆中國藥學(xué)會(huì)罕見病藥物專業(yè)委員會(huì)。中國藥學(xué)會(huì)理事長孫咸澤、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚(yáng)為祝賀專委會(huì)成立致辭，北京協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任張波當(dāng)選第一屆罕見病藥物專業(yè)委員會(huì)主任委員。北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部王曉玲主任、中國藥科大學(xué)藥品監(jiān)管科學(xué)研究院邵蓉教授、北京大學(xué)第一醫(yī)院藥學(xué)部周穎主任、軍事科學(xué)院軍事醫(yī)學(xué)研究所毒物藥物研究所鐘武研究員當(dāng)選副主任委員。凱安瑞醫(yī)藥集團(tuán)參會(huì)人員借機(jī)向相關(guān)目標(biāo)專家詳細(xì)介紹了纖洛麗??西羅莫司凝膠，獲得了專家們一致的肯定與期待。

凱安瑞醫(yī)藥作為中國境內(nèi)銷售唯一代理人引進(jìn)的全球首個(gè)治療結(jié)節(jié)性硬化癥血管纖維瘤的靶向藥物纖洛麗??西羅莫司凝膠于12月9日在北京隆重舉行了上市發(fā)布會(huì)，本次借中國藥學(xué)會(huì)第一屆中國藥學(xué)會(huì)罕見病藥物專業(yè)委成立之際再次亮相。

纖洛麗??西羅莫司凝膠由日本Nobelpharma制藥株式會(huì)社研發(fā)生產(chǎn)，是全球首第個(gè)針對(duì)結(jié)節(jié)性硬化癥血管纖維瘤和結(jié)節(jié)性硬化癥頭部斑塊的療效得到驗(yàn)證的藥物，也是唯一一種局部給藥的mTOR抑制劑，無侵襲性，可以避免全身用藥的不良反應(yīng)，患者更易耐受。

纖洛麗??西羅莫司凝膠國家藥品監(jiān)督管理局于2023年6月9日通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)用于治療6歲及以上兒童和成人患者的結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)面部血管纖維瘤，并于近期成功通過國家醫(yī)保談判，正式進(jìn)入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工商保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)目錄（2023年）》。

纖洛麗??西羅莫司凝膠全球上市進(jìn)程：

2018年3月在日本批準(zhǔn)治療 "結(jié)節(jié)性硬皮病相關(guān)皮膚病變 "的適應(yīng)癥；

2022年4月，在美國獲得 FDA 上市許可；

2023年 3 月，在中國獲得 NMPA上市許可；

2023 年5月，在歐盟獲得上市許可；

2023 年9月，在英國獲得上市許可。

該藥品是目前國內(nèi)唯一原裝進(jìn)口制劑，已被收載入多項(xiàng)權(quán)威國際指南和專家共識(shí)。其上市前由大阪大學(xué)醫(yī)學(xué)部附屬醫(yī)院進(jìn)行西莫羅尼治療 TSC 相關(guān)面部血管纖維瘤的 I/II 期研究取得積極成果，以及后續(xù)的各種臨床應(yīng)用觀察，以評(píng)估該藥物對(duì) TSC 相關(guān)皮膚病變的療效及長期用藥的安全性，均獲得滿意并可靠的效果。

罕見病已經(jīng)成為新的學(xué)科建設(shè)與發(fā)展的著力點(diǎn)。隨著中國藥學(xué)會(huì)第一屆罕見病專業(yè)委員會(huì)的成立，聚攏核心資源，關(guān)注罕見病患者群體，聚焦罕見病藥物研發(fā)、藥品保障、藥學(xué)服務(wù)和藥物政策的難點(diǎn)、痛點(diǎn)和堵點(diǎn)，發(fā)揮平臺(tái)和學(xué)術(shù)優(yōu)勢(shì)，引領(lǐng)廣大藥學(xué)科技工作者推動(dòng)產(chǎn)、學(xué)、研、用、政多方力量的深度融合，加快推動(dòng)罕見病診療與保障體系的建立，必將為罕見病學(xué)科發(fā)展及患者凝聚更多關(guān)心，推動(dòng)中國罕見病事業(yè)發(fā)展，進(jìn)一步促進(jìn)我國罕見病藥學(xué)服務(wù)和研究邁上新臺(tái)階。

診斷難、藥物少、負(fù)擔(dān)重，是罕見病患者面臨的三大世界性難題。罕見病患者人數(shù)少，藥品研發(fā)難度大、投入高、周期長，大規(guī)模臨床試驗(yàn)難以開展，藥品的有效性和安全性是非常重要的評(píng)價(jià)指標(biāo)。纖洛麗??西羅莫司凝膠多國積累的有效性及安全性結(jié)果，為廣大結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）患者帶來新的機(jī)遇與希望。